Efficacy and safety of mitapivat in adults with transfusion-dependent α-thalassaemia or β-thalassaemia (ENERGIZE-T): a double-blind, randomised, multicentre, placebo-controlled, phase 3 trial.

En este ensayo fase 3, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo (ENERGIZE-T), mitapivat oral demostró una reducción significativa de la carga transfusional en adultos con α-talasemia o β-talasemia dependiente de transfusiones: se observó respuesta de reducción de transfusiones en el 30% de los pacientes tratados con mitapivat frente al 13% con placebo (diferencia ajustada de 18 puntos porcentuales; IC 95% 8-27; p=0·0003). El fármaco fue generalmente bien tolerado, con eventos adversos más frecuentes como cefalea, infección respiratoria alta, insomnio inicial, diarrea y fatiga, y una tasa similar de eventos adversos graves entre grupos, sin muertes reportadas. Estos resultados posicionan a mitapivat como la primera terapia oral modificadora de la enfermedad para esta población, ofreciendo una nueva opción terapéutica para reducir la dependencia transfusional.